RIVELIME 2.5 mg sert kapsül (21 kapsül) Farmakolojik Özellikler

Deva Holding A.Ş.

[ 16 July  2019 ]

5.   FARMAKOLOJİK ÖZELLİKLER

    5.1. Farmakodinamik özellikler

    Farmakoterapötik grup: Antineoplastik ve İmmünomodülatör Ajanlar, Diğer immünosupresanlar

    ATC kodu: L04AX04

    Etki mekanizması:

    Lenalidomid, deoksiribonükleik asit (DNA) hasar bağlayıcı protein 1(DDB1), cullin 4 (CUL4) ve cullins 1 (Roc1) düzenleyicisini içeren bir cullin halkası E3 ubiquitin ligaz enzim kompleksinin bir bileşeni olan cereblon'a doğrudan bağlanır. Lenalidomid varlığında, sereblon, lenfoid transkripsiyonel faktörler olan substrat proteinleri aiolos ve ikaros'u birbirine bağlar ve böylece her yerde bulunur ve daha sonra sitotoksik ve immünomodülatör etkilere neden olur.

    Spesifik olarak, lenalidomid belirli tümör hücrelerinin proliferasyonunu inhibe eder (MM plazma tümör hücreleri, foliküler lenfoma tümör hücreleri ve kromozom 5 delesyonları bulunanlar dahil), T hücresi ve Natural Killer (NK) hücresinin düzenlediği bağışıklığı güçlendirir ve NK, T hücrelerinin sayısını artırır, endotel hücrelerinin göçünü ve adezyonunu, mikrodamarların oluşumunu engelleyerek anjiyogenezi inhibe eder.

    Lenalidomid ve rituksimab kombinasyonu, foliküler lenfoma hücrelerinde ADCC ve direkt tümör apoptozunu arttırır.

    Lenalidomid etki mekanizması ayrıca anti-anjiyojenik ve pro-eritropoietik özellikler gibi ek aktiviteler içerir. Lenalidomid, endotelyal hücrelerin göçünü ve yapışmasını ve mikrodamar oluşumunu bloke ederek anjiyogenezi inhibe eder, CD34 + hematopoietik kök hücreler tarafından fetal hemoglobin üretimini artırır ve monositler tarafından proinflamatuar sitokinlerin (örn., TNF-a ve IL-6) üretimini inhibe eder.

    Klinik etkililik ve güvenlilik

    Lenalidomidin etkinliği ve güvenliği, yeni teşhis edilen multipl miyelomda altı Faz 3 çalışmasında, relaps refrakter multipl miyelomda iki Faz 3 çalışmasında, miyelodisplastik sendromda bir Faz 3 çalışmasında ve bir Faz 2 çalışmasında ve aşağıda açıklandığı gibi mantle hücreli lenfomada bir Faz 2 çalışmasında değerlendirilmiştir.

    Yeni teşhis edilen multipl miyelom

    Otolog kök hücre transplantasyonu geçirmiş hastalarda lenalidomid idamesi

    Lenalidomid idamesinin etkililiği ve güvenliliği iki Faz 3, çok merkezli, randomize, çift kör, iki kollu, paralel gruplu, plasebo kontrollü çalışmada değerlendirilmiştir: CALGB 100104 ve IFM 2005-02.

    CALGB 100104

    Tedavi gerektiren aktif multipl miyelomu olan ve başlangıç tedavisi sonrasında progresyonu olmayan 18 ve 70 yaş arası hastalar çalışmaya dahil edilmiştir.

    Hastalar OKHT'ten sonraki 90-100 gün içinde lenalidomid veya plasebo idamesi almak üzere 1:1 randomize edilmiştir. İdame dozu, tekrarlanan 28 günlük siklusların 1 ila 28. günlerinde günde bir defa 10 mg'dır (doz sınırlayıcı toksisite olmaması durumunda doz 3 ay sonra günde bir defa 15 mg'a kadar yükseltilmiştir) ve hastalık progresyonuna kadar tedaviye devam edilmiştir.

    Çalışmadaki birincil sonlanım noktası, randomizasyondan hangisi daha önce gerçekleşirse progresyon tarihine kadar progresyonsuz sağkalım (PFS) veya ölümdür; çalışma genel sağkalım sonlanım noktasını karşılaştırmak için dizayn edilmemiştir. Toplamda 460 hasta randomize edilmiştir: 231 hasta lenalidomid ve 229 hasta plasebo. Demografik özellikler ve hastalıkla ilişkili karakteristikler iki kol arasında dengeli dağılmıştır.

    Önceden planlanan ara PFS analizi için eşik aşıldıktan sonra veri izleme komitesinin önerileri üzerine çalışmanın körlüğü kaldırılmıştır. Körleme kaldırıldıktan sonra plasebo kolundaki hastaların hastalık progresyonundan önce lenalidomid almak üzere çapraz geçiş yapmalarına izin verilmiştir.

    Önceden planlanmış olan bir ara analiz sonrasında, körlemenin kaldırıldığı zamanda 17 Aralık 2009 veri kesim tarihinin kullanıldığı PFS sonuçları (15,5 aylık takip sonrası) hastalık progresyonu ve ölüm riskinde lenalidomid lehine % 62'lik bir azalma göstermiştir (Tehlike oranı = 0,38; % 95 GA 0,27; 0,54; p <0,001). Medyan genel PFS, lenalidomid kolunda 33,9 ay (%95 GA tahmin edilemez, tahmin edilemez), plasebo kolunda ise 19 ay (%95 GA 16,2; 25,6) olarak bulunmuştur.

    PFS yararı hem tam yanıtlı hasta alt grubunda hem de bir tam yanıta ulaşmayan hasta alt grubunda gözlenmiştir.

    1 Şubat 2016 veri kesim tarihli çalışma sonuçları Tablo 7'da sunulmaktadır.

    Tablo 7. Genel etkililik verilerinin özeti

    Lenalidomid

    (N=231)

    Plasebo

    (N = 229)

    Araştırmacının değerlendirdiği PFS

    Medyan PFS süresi, ay (%95 GA)

    56,9 (41,9; 71,7)

    29,4 (20,7; 35,5)

    HR [%95 GA]; p değeri

    0,61 (0,48; 0,76); <0,001

    PFS2

    Medyana PFS2 süresi, ay (%95 GA)

    80,2 (63,3; 101,8)

    52,8 (41,3; 64)

    HR [%95 GA]; p değeri

    0,61 (0,48;0,78); <0,001

    Genel sağkalım

    Medyana OS süresi, ay (%95 GA)

    111 (101,8, tahmin

    edilemez)

    84,2 (71, 102,7)

    8 yıllık sağkalım oranı, % (SE)

    60,9 (3,78)

    44,6 (3,98)

    HR [%95 GA]; p değeri

    0,61 (0,46; 0,81); <0,001

    Takip

    Medyan (min, maks), ay: sağ kalan

    tüm hastalar

    81,9 (0; 119,8)

    81 (4,1; 119,5)

    GA = güven aralığı; HR = tehlike oranı; maks = maksimum; min = minimum; NE = tahmin edilemez; OS = genel sağkalım; PFS = progresyonsuz sağkalım;

    Veri kesme noktaları: 17 Aralık 2009 ve 1 Şubat 2016

    IFM 2005-02

    Tanı zamanda < 65 yaşında olan, OKHT geçirmiş ve hematolojik düzelme zamanında en az stabil hastalık yanıtına ulaşan hastalar çalışmaya dahil edilmiştir. Hastalar 2 kür lenalidomid konsolidasyonu (25 mg/gün, 28 günlük siklusların 1 ila 21. günlerinde) sonrasında, lenalidomid veya plasebo idamesi almak üzere 1:1 randomize edilmiştir (tekrarlanan 28 günlük siklusların 1 ila 28. günlerinde günde bir defa 10 mg, doz sınırlayıcı toksisite olmaması durumunda doz 3 ay sonra günde bir defa 15 mg'a kadar yükseltilmiştir). Tedavinin hastalık progresyonuna kadar sürdürülmesi planlanmıştır.

    Birincil sonlanım noktası, randomizasyondan hangisi daha önce gerçekleşirse progresyon tarihine kadar progresyonsuz sağkalım (PFS) veya ölümdür; çalışma genel sağkalım sonlanım

    noktasını karşılaştırmak için dizayn edilmemiştir. Toplamda 614 hasta randomize edilmiştir: 307 hasta lenalidomid ve 307 hasta plasebo.

    Önceden planlanan ara PFS analizi için eşik aşıldıktan sonra veri izleme komitesinin önerileri üzerine çalışmanın körlüğü kaldırılmıştır. Körleme kaldırıldıktan sonra, plasebo almakta olan hastalar hastalık progresyonundan önce lenalidomid tedavisine çapraz geçiş yapmamışlardır. İkinci primer malignitelerde bir dengesizlik gözlemlendikten sonra lenalidomid kolu proaktif bir güvenlilik tedbiri olarak sonlandırılmıştır (bkz. Bölüm 4.4).

    Önceden planlanmış olan bir ara analiz sonrasında körlemenin kaldırıldığı zamanda 7 Temmuz 2010 veri kesim tarihli PFS sonuçları (31,4 aylık takip sonrasında) hastalık progresyonu ve ölüm riskinde lenalidomid lehine %48'lik bir azalma göstermiştir (Tehlike oranı = 0,52; %95 GA 0,41; 0,66; p <0,001). Medyan genel PFS lenalidomid kolunda 40,1 ay

    (%95 GA 35,7; 42,4), plasebo kolunda ise 22,8 aydır (%95 GA 20,7; 27,4).

    PFS yararı tam yanıtlı hasta alt grubunda, tam yanıta ulaşmayan hasta alt grubuna göre daha az olmuştur.

    1 Şubat 2016 veri kesim tarihli güncellenmiş PFS sonuçları (96,7 aylık takip sonrasında), PFS avantajının devam ettiğini göstermektedir: Tehlike oranı = 0,57 (%95 GA 0,47; 0,68; p < 0,001). Medyan genel PFS, lenalidomid kolunda 44,4 ay (39,6; 52) iken plasebo kolunda 23,8 aydır (%95 GA 21,2; 27,3). PFS2 için gözlenen tehlike oranı plaseboya göre lenalidomid için 0,80'dir (%95 GA 0,66; 0,98; p = 0,026). Medyan genel PFS2, lenalidomid kolunda 69,9 ay

    (%95 GA 58,1; 80) iken plasebo kolunda 58,4 aydır (%95 GA 51,1; 65). Genel sağkalım için gözlenen tehlike oranı, plaseboya göre lenalidomid için 0,9'dur (%95 GA 0,72; 1,13; p = 0,355). Medyan genel sağkalım lenalidomid kolunda 105,9 ay (%95 GA 88,8, tahmin

    edilemez), plasebo kolunda ise 88,1 aydır (%95 GA 80,7; 108,4).

    Kök hücre transplantasyonuna uygun olmayan yeni tanı almış multipl miyelom hastalarında lenalidomid, bortezomib ve deksametazon kombinasyonu

    SWOG S0777 çalışmasında, daha önce hiç multipl miyelom tedavisi almamış ve kök hücre tedavisine uygun olmayan ya da yakın zamanda kök hücre tedavisi olmayı planlamayan hastalarda başlangıç tedavisi olarak bortezomibin, lenalidomid ve deksametazon kombinasyonuna eklenmesi ve sonrasında progresyon gelişene kadar lenalidomid deksematazon kombinasyonu kullanabilmesi değerlendirildi.

    Lenalidomid, bortezomib ve deksametazon (RVd) kolunda olan hastalar, en fazla sekiz 21 günlük tedavi siklusunda (24 haftalık), 21 günde bir tekrarlanan tedavinin 1 ve 14. günleri arasında ağızdan günde 25 mg lenalidomid, 1, 4, 8, ve 11. günlerinde 1,3 mg/m2 intravenöz

    bortezomib ve 1, 2, 4, 5, 8, 9,11 ve 12. günde ağızdan 20 mg deksametazon aldılar. Lenalidomid ve deksametazon (Rd) kolunda olan hastalar, en fazla altı 28-günlük tadavi siklusunda (24 haftalık), her 28 günlük siklusun 1 ve 21. günler arası günde bir defa ağızdan 25 mg lenalidomid ve 1, 8, 15 ve 22. günlerinde ağızdan 40 mg deksametazon aldılar. Her iki kolda yer alan hastalar, tekrarlanan 21 günlük siklusun 1 ve 21. günler arası günde bir defa

    ağızdan 25 mg lenalidomid ve 1, 8, 15 ve 22. günlerinde ağızdan 40 mg deksametazon alarak Rd koluna devam ettiler. Tedavi progresyon gelişene kadar devam ettirildi.

    Birincil etkililik sonlanım noktası olan progresyonsuz sağkalımdır (PFS). Toplamda 523 hasta çalışmaya katıldı, bunlardan 263 hasta RVd koluna, 260 hasta Rd koluna randomize edildi. Hastaların demografik özellikleri ve hastalığa bağlı temel özellikleri kollar arasında iyi dengelendi.

    Veri kesim tarihi olan 5 Kasım 2015'te (50,6 aylık takip) IRAC tarafından araştırılan primer analizde PFS sonuçları RVd lehine hastalık progresyonu veya ölümde %24 azalma gösterilmiştir (HR = 0,76; % 95 GA 0,61; 0,94; p = 0,01). Medyan genel PFS, RVd kolunda 42,5 ay (%95 GA 34,0; 54,8), Rd kolunda 29,9 aydır (% 95 GA 25,6; 38,2). Kök hücre nakli için uygunluk ne olursa olsun fayda gözlenmiştir.

    Çalışmanın sonuçları, 01 Aralık 2016'da, hayatta kalan tüm denekler için medyan takip süresinin 69,0 ay olduğu bir kesim kullanılarak Tablo 7'de sunulmuştur. Kök hücre nakline uygunluktan bağımsız olarak fayda RVd lehineydi.

    Tablo 8. Etkililik Sonuçlarının Genel Özeti Başlangıç tedavisi

    RVd

    (3-haftalık siklus x 8) (N = 263)

    Rd

    (4-haftalık siklus x 6) (N = 260)

    PFS- IRAC değerlendirmesi (ay)

    Medyan PFS zamanı, ay

    (% 95 GA)

    41,7 (33,1; 51,5)

    29,7 (24,2; 37,8)

    HR [%95 GA]; p-değeri

    0,76 (0,62; 0,94); 0,01

    Genel sağkalım (Ay)

    Medyan GS zamanu, ay

    (% 95 GA)

    89,1 (76,1; NE)

    67,2 (58,4; 90,8)

    HR [9%5 GA]; p-değeri

    0,72 (0,56; 0,94); 0,013

    Yanıt a€“ n (%)

    Genel Yanıt: CR, VGPR,

    ya da PR

    199 (75,7)

    170 (65,4)

    ≥ VGPR

    153 (58,2)

    83 (31,9)

    Takip (ay)

    Medyan (min, maks):

    bütün hastalar

    61,6 (0,2; 99,4)

    59,4 (0,4; 99,1)

    01 Mayıs 2018 (Hayatta kalan denekler için 84,2 aylık medyan takibi) tarihli veri kesimi kullanılarak güncellenmiş genel sağkalım sonuçları, RVd kolunu destekleyen bir genel sağkalım avantajı göstermeye devam etmektedir: HR=0,73 (%95 GA 0,57;0394; p=0,014). RVd kolunda 7 yıl sonra canlı kalan deneklerin oranı % 54,7, Rd kolunda %44,7'dir.

    Otolog kök hücre transplantasyonuna (OKHT) uygun olmayan yeni tanı almış multipl miyelom hastalarında lenalidomid deksametazon kombinasyonu

    Lenalidomidin güvenliliği ve etkililiği, en az 65 yaşında veya daha büyük veya 65 yaşından küçükse hastaların faz 3, çok merkezli, randomize, açık etiketli, 3 kollu bir çalışmasında (MM-020) değerlendirilmiştir. Yaş, kök hücre transplantasyonu yapmayı reddettikleri veya maliyet veya başka bir nedenle hasta için kök hücre nakli yapılamadığı için kök hücre nakli için aday değildi. Çalışma (MM-020), lenalidomid ve deksametazonu (Rd) karşılaştırdı. Maksimum on iki 42 günlük döngü için melfalan, prednizon ve talidomide (MPT) 2 farklı zaman süresi (yani progresif hastalığa [Rd Kolu ] kadar veya onsekiz 28 günlük siklus [72 hafta, Arm Rd18]) (72 hafta). Hastalar (1: 1: 1) 3 tedavi kolundan 1'ine randomize edildi. Hastalar randomizasyonda yaşa (75'e karşı > 75 yaş), evreye (ISS Evre I ve II'ye karşı Evre III) ve ülkeye göre sınıflandırıldı.

    Rd ve Rd18 kollarındaki hastalar, protokol koluna göre 28 günlük siklusların 1. ila 21. günlerinde günde bir kez 25 mg lenalidomid almıştır. Deksametazon 40 mg, her 28 günlük döngünün 1, 8, 15 ve 22. günlerinde günde bir kez dozlanmıştır. Rd ve Rd18 için başlangıç dozu ve rejimi yaş ve böbrek fonksiyonuna göre ayarlanmıştır (bkz. Bölüm 4.2). 75 yaşın üzerindeki hastalar, her 28 günlük döngünün 1, 8, 15 ve 22. günlerinde günde bir kez 20 mg deksametazon dozu almıştır. Çalışma sırasında tüm hastalara profilaktik antikoagülasyon (düşük moleküler ağırlıklı heparin, varfarin, heparin, düşük doz aspirin) verildi.

    Çalışmadaki birincil etkililik sonlanım noktası, ilerlemesiz sağkalımdır (PFS). Rd'ye randomize edilmiş 535 hasta, Rd18'e randomize edilmiş 541 hasta ve MPT'ye randomize edilmiş 547 hasta olmak üzere toplam 1623 hasta çalışmaya dahil edilmiştir. Hastaların demografik özellikleri ve hastalıkla ilgili temel özellikleri her 3 kolda da iyi dengelendi. Genel olarak, çalışma deneklerinde ileri evre hastalığı vardı: toplam çalışma popülasyonunun% 41'inde ISS evre III,% 9'unda şiddetli böbrek yetmezliği vardı (kreatinin klirensi [CLcr] <30 mL / dak). Ortanca yaş 3 kolda 73 idi.

    Hayatta kalan tüm denekler için medyan takip süresinin 45,5 ay olduğu 3 Mart 2014'te bir kesinti kullanan güncellenmiş bir PFS, PFS2 ve OS analizinde, çalışmanın sonuçları Tablo 9'da sunulmuştur:

    Tablo 9: Etkililik Sonuçlarının Genel Özeti

    Rd

    (N = 535)

    Rd18

    (N = 541)

    MPT

    (N = 547)

    PFS Araştırmacı değerlendirmesi- (ay)

    Medyan PFS süresi,

    ay (95% GA)

    26 (20,7; 29,7)

    21 (19,7; 22,4)

    21,9 (19,8; 23,9)

    HR [95% GA];

    p-değeri

    Rd'ye karşı MPT

    0,69 (0,59; 0,8); <0,001

    Rd'ye karşı Rd18

    0,71 (0,61; 0,83); <0,001

    Rd18'ye karşı MPT

    0,99 (0,86; 1,14); 0,866

    PFS2 - (ay)

    Medyan PFS2 zamanı,

    ay (95% GA)

    42,9 (38,1; 47,4)

    40 (36,2; 44,2)

    35 (30,4; 37,8)

    HR [95% GA];

    p-değeri

    Rd'ye karşı MPT

    0,74 (0,63; 0,86); <0,001

    Rd'ye karşı Rd18

    0,92 (0,78; 1,08); 0,316

    Rd18'ye karşı MPT

    0,8 (0,69; 0,93); 0,004

    Genel sağkalım (Ay)

    Medyan GS süresi,

    ay (95% GA)

    58,9 (56;NE)

    56,7 (50,1; NE)

    48,5 (44,2; 52)

    HR [95% CI]; p-değeri

    Rd'ye karşı MPT

    0,75 (0,62 ; 0,90); 0,002

    Rd'ye karşı Rd18

    0,91 (0,75; 1,09); 0,305

    Rd18'ye karşı MPT

    0,83 (0,69; 0,99); 0,034

    Takip (Ay)

    Medyan (min, maks):

    bütün hastalar

    40,8 (0; 65,9)

    40,1 (0,4; 65,7)

    38,7 (0; 64,2)

    Miyelom cevabı n (%)

    CR

    81 (15,1)

    77 (14,2)

    51 (9,3)

    VGPR

    152 (28,4)

    154 (28,5)

    103 (18,8)

    PR

    169 (31,6)

    166 (30,7)

    187 (34,2)

    Genel yanıt: CR, VGPR,

    ya da PR

    402 (75,1)

    397 (73,4)

    341 (62,3)

    Yanıt Süresi - (ay)

    Medyan (95% GA)

    35 (27,9 ; 43,4)

    22,1 (20,3 ; 24)

    22,3 (20,2 ; 24,9)

    CR = tam yanıt; d = düşük doz deksametazon; GA; Güven aralığı; HR = tehlike oranı; IRAC

    = Bağımsız Yanıt Karar Verme Komitesi; M = melfalan; NE= tahmin edilemez; OS = genel sağkalım; P = prednizon; PFS = progresyonsuz sağkalım; PR = kısmi yanıt; R = lenalidomid;

    sürekli Rd = hastalık progresyonunun dokümantasyonuna kadar uygulanan Rd; Rd18 = ≤ 18 siklus uygulanan Rd; T= talidomide; VGPR = çok iyi kısmi yanıt;